Hora da genética!
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O que é Parkinson? A doença de Parkinson é a segunda doença neurodegenerativa mais comum e é causada por uma degeneração das células encontradas em uma região do cérebro chamada substância negra. Essas células são responsáveis por produzir uma substância chamada dopamina, que atua como neurotransmissor no organismo. A falta ou escassez de dopamina afeta lentamente os movimentos do paciente, causando tremores, hipocinesia, rigidez muscular e desequilíbrio, além de causar sintomas não motores, como emoções alteradas, cognição, padrões de sono e disfunção autonômica. Abordagens A principal abordagem clínica para o tratamento da doença de Parkinson é o uso da L-DOPA ou Levodopa, um precursor da dopamina capaz de atravessar a barreira hematoencefálica, permitindo o tratamento oral. O processo consiste em que a levodopa é descarboxilada em dopamina pela enzima AAAD (Aromatic L-Amino Acid Decarboxylase). Esta enzima é distribuída de forma ubíqua no intestino, fígado e rins. A parede gástrica e intestinal contém AAAD que metaboliza significativamente a levodopa. Pelo menos metade de uma dose oral de levodopa é descarboxilada durante a absorção e metabolismo hepático de primeira passagem. A enzima pode causar descarboxilação adicional durante a circulação através desses tecidos. Aproximadamente 70% dos metabólitos da levodopa aparecem como dopamina e seus produtos de degradação, indicando que a descarboxilação é a principal via de metabolismo. Lamentavelmente, a levodopa é um tratamento sintomático incapaz de interromper a progressão da doença e está associada a vários efeitos colaterais, incluindo os chamados estados OFF (períodos de imobilidade e incapacidade muitas vezes acompanhados de depressão ou hipomania, devido à função errática da droga .) Uso de transgênicos para terapia gênica da doença de Parkinson Os transgênicos são materiais genéticos que foram transferidos de um espécime para outro, seja da mesma espécie ou de outra. Existem dois tipos de tratamentos que usam transgênicos que podem ser classificados como modificadores da doença ou não modificadores da doença, esses tratamentos foram testados em estudos em animais e humanos que giram em torno de parar a morte celular mediada pela doença de Parkinson e/ou regenerar neurônios perdidos. As terapias não modificadoras da doença visam os sintomas da doença de Parkinson, tentando normalizar a ativação anormal nos gânglios da base por meio da expressão de enzimas dopaminérgicas ou genes GABA. Esses tratamentos são sintomáticos e não alteram o processo da doença, mostrando sucesso e promessa de melhora da sintomatologia em ensaios clínicos randomizados, mas ainda são necessárias evidências mais substanciais antes que possam ser implementados no repertório de tratamentos clínicos padronizados. Em relação aos tratamentos com transgenes modificadores da doença, eles praticamente oferecem a possibilidade de retardar sua progressão ao tratar vários fatores neurotróficos (por exemplo, neurturina, GDNF, BDNF, CDNF, VEGF-A). Um artigo científico publicado pelo Departamento de Neurologia de uma universidade dinamarquesa em 2018 menciona uma abordagem atraente para o tratamento sintomático da doença que se baseia na reconstrução completa do aparelho de síntese de dopamina, introduzindo todos os genes responsáveis pela conversão da tirosina em dopamina nas células da área alvo. Isso requer a enzima tirosina hidroxilase (TH) juntamente com o cofator tetrahidrobiopterina (BH4) para converter o aminoácido L-tirosina em L-DOPA, que por sua vez é convertido em dopamina pelo AADC. A terapia genética para a doença de Parkinson oferece caminhos potenciais de tratamento que usam transgenes modificadores da doença e aqueles que não usam. Em conclusão, embora uma cura para a doença de Parkinson ainda não tenha sido oferecida, há evidências crescentes de que essa modalidade de terapia pode se tornar uma importante via para o futuro tratamento da mesma doença.
Hector Farjado Ciencias Biologicas Referências -Axelsen, T. M., & Woldbye, D. P. (2018). Gene therapy for Parkinson’s disease, an update. Journal of Parkinson's disease, 8(2), 195-215. https://content.iospress.com/articles/journal-of-parkinsons-disease/jpd181331 -Sitio web Associacao Parkinson Brasil Disponível em: <https://www.parkinson.org.br//>. -Dorszewska, J., Prendecki, M., Lianeri, M., & Kozubski, W. (2014). Molecular effects of L-dopa therapy in Parkinson’s disease. Current genomics, 15(1), 11-17. https://www.ingentaconnect.com/content/ben/cg/2014/00000015/00000001/art00003#
1 Comment
Ana Isabel Oliveira da Silva Afonso
4/8/2022 20:14:50
tenho 46 anos e parkinson desde os 35 anos. o meu marido morreu este ano e fiquei com um filho de 14 anos. é possivel usufruir desta terapia?
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AutorEscreva algo sobre si mesmo. Não precisa ser extravagante, apenas uma visão geral. Histórico
Maio 2022
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